Los médicos han probado por primera vez en la edición de ADN CRISPR para tratar a personas con cáncer. La investigación fue financiada por el Parker Institute for Cancer Immunotherapy y la compañía Tmunity.
La prueba, destinada a evaluar solo la seguridad, fue un paso hacia el objetivo final de editar genes para ayudar al sistema inmunitario del propio paciente a atacar el cáncer. Los hallazgos aún no se han publicado en una revista médica, pero se presentarán el próximo mes en una reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología y se publicaron online el miércoles.
CRISPR
El estudio no usó CRISPR dentro de los cuerpos de los pacientes. La tecnología es relativamente nueva, y algunos investigadores temen que de alguna manera pueda editar el gen equivocado.
Por ello, los médicos aislaron las células T, los soldados del sistema inmunitario, de la sangre de los pacientes, y utilizaron CRISPR para eliminar tres genes que podrían interferir con la capacidad de las células para combatir el cáncer o causar efectos secundarios en los pacientes.
A continuación, los investigadores utilizaron un virus para armar las células T con una suerte de ojiva, que se dirigiría a las células a atacar a un objetivo llamado NY-ESO-1, una proteína que se encuentra en las células cancerosas pero rara vez en el tejido normal. Finalmente, después de procesar las células para eliminar cualquier rastro de CRISPR, el equipo de investigación infundió 100 millones de estas células nuevamente en los pacientes.
Las siguientes fases del estudio, que involucrarán a más pacientes, les ofrecerán a los científicos una mejor idea de si el tratamiento está funcionando.
Solo tres pacientes han sido tratados hasta ahora, y el seguimiento más largo es de nueve meses. Los tres pacientes tienen 60 años, con cánceres muy avanzados que han progresado a pesar de los tratamientos estándar como cirugía, radiación y quimioterapia. Médicos en China aseguran que ya comenzaron a usar CRISPR para tratar varios tipos de cáncer.
El trabajo anterior desarrolló las células CAR-T, que eliminaron la leucemia en una niña gravemente enferma, Emily Whitehead, en 2012 y se convirtió en la primera terapia que utiliza células genéticamente editadas aprobada por la Administración para la leucemia y el linfoma, en 2017.
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